《国际循环》：近期研究证实，注射PCSK9单克隆抗体治疗高脂血症，安全性及有效性均良好，您如何看待此项治疗方法在高脂血症方面的前景？
　　李国华教授：尽管有他汀和其他药物，很多患者无法达到LDL-C治疗目标。PCSK9是一种能破坏LDL受体的酶，功能获得突变导致高胆固醇血症，而功能丧失突变则伴随低水平LDL-C和冠心病发病率。
　　SAR236553/REGN727是一种高特异性抗PCSK9的人单克隆抗体，I期临床试验显示其降LDL-C效应和良好的耐受性。SAR236553/REGN727提供了显著的剂量依赖性降LDL-C效应，降低含ApoB脂蛋白的效果明确，尤其重要的是对Lp(a)的降低。安全性良好，没有持续的临床和实验室不良反应包括肝、肾功能和肌肉变化。
　　Ⅱ期临床试验显示REGN727 耐受性良好，它在服用高剂量他汀类药物（用或不用依折麦布）治疗 LDL-C 升高的杂合子家族性高胆固醇血症患者中可进一步大幅降低 LDL-C。 REGN727 有望为患有该疾病的患者提供最优的 LDL-C 控制效果。
　　PCSK9 通过与LDLR结合，影响胆固醇水平，但其作用底物尚未确定，其与LDLR 的作用方式也有待进一步的研究，而PCSK9 对极低密度脂蛋白代谢的影响还存在争论。PCSK9 的肝外作用、PCSK9 降解LDLR 的具体机制、中国暂时并无PCSK9 人群特征的研究、药物的远期效果、是否具有多重作用，仍需要更多的试验和数据证明。